“Emily acaba de celebrar su cumpleaños número 12!” dijo Tom Whitehead, sonriendo.
En cualquier otra circunstancia, esto no sería algo fuera de lo ordinario, a excepción de que Emily no es una niña ordinaria. De mejillas chapeadas con cabello castaño brillante y despeinado de estar jugando en la playa, Emily se ve fuerte y vigorosa. Nunca imaginarías que fue una paciente con cáncer terminal apenas 5 años atrás.
Una nueva inmunoterapia para el cáncer llamada terapia CAR-T ha salvado su vida.
Emily fue la primer niña en recibir la terapia CAR-T, que alguna vez fue considerada un tratamiento riesgoso en los primeros ensayos clínicos de la terapia. Después de la aprobación de hoy de la FDA para la venta de dicha terapia, ella es la muestra de la efectividad de esta, y la promesa para miles de niños con leucemia que ahora pueden tener acceso al tratamiento.
“YENDO HACIA EL POLO NORTE”
Cuando nació, Emily estaba completamente saludable. En ocasiones se quejaba de dolor de piernas, cuenta su madre Kari Whitehead, pero parecía ser normal, también.
“Pensé que eran dolores de crecimiento,” dice Kari.
Pero cuando Emily tenía 5 años, Kari notó moretones en su cuerpo – 21 para ser exactos. Cuando se cepillaba los dientes, le sangraban las encías. Una noche, se quejó de un dolor muy intenso en sus piernas. Kari y Tom sabían que algo estaba mal y salieron para la Sala de Urgencias cerca de su casa en Pennsylvania.
Al poco tiempo, los doctores diagnosticaron a Emily con leucemia linfocítica aguda (LLA). Dijeron que el 85 porciento de los pacientes con este diagnóstico tratados con quimioterapia sobreviven y llevan una vida normal. Sin embargo, después de dos relapsos a pesar de las intensas rondas de quimioterapia, parecía que Emily no estaba dentro de ese 85 porciento.
El transplante de médula ósea había, brevemente, mostrado ser una opción, pero falló a último minuto. Emily comenzó a decaer conforme el cáncer crecía y esparcía por su cuerpo.
“Le dije a Emily: iremos al Polo Norte, si es que allá hay alguien que te cure,” cuenta Tom.
Sin más opciones, Tom y Kari contactaron al Hospital Infantil de Filadelfia (Children’s Hospital of Philadelphia) en el cual comenzaba la Fase 1 de un ensayo clínico de inmunoterapia para niños. El ensayo era Terapia CAR-T, una técnica desarrollada por el Dr. Carl June en la Universidad de Pennsylvania.
El Dr. June, director del Instituto Parker en el Centro de Cáncer Penn’s Abramson, había estado investigando por más de dos décadas terapias celulares en el laboratorio. Era un movimiento riesgoso y pocos creían que el sistema inmune podría ser entrenado para curar el cáncer. A pesar de esto, estudios en ratones y hasta en fases iniciales de ensayos clínicos en humanos con leucemia linfocítica crónica (LLC), revelaron el gran potencial del nuevo estudio. Emily se convirtió en la primer niña en recibir la terapia celular en investigación en un ensayo clínico encabezado por el Dr. Stephan Grupp en el Hospital Infantil de Filadelfia (CHOP = Children’s Hospital of Philadelphia).
LA AVENTURA CAR-T
Por seis largas semanas, Emily esperó a que los defensores de su sistema inmune que fueron extraídos de su sangre, llamados células T, fueran “re-programados” y multiplicados en el laboratorio para identificar y combatir su cáncer. Este ejercito de células T “cazadoras” fueron re-ingresadas a su cuerpo.
El tratamiento trajo efectos secundarios serios. Después de la tercera y más larga infusión de sus células T fortalecidas, Emily tuvo fiebre de 105 grados F (40 C). Su cara se inflamó, su presión arterial bajó drásticamente, y comenzó con dificultad para respirar debido a que hubo infiltración de líquidos en sus pulmones. Su condición se tornó tan seria, que los doctores la pusieron bajo ventilación respiratoria y le indujeron un coma para mantenerla viva.
Por un lado, esto era una muestra que el sistema inmune estaba respondiendo al tratamiento, aunque no necesariamente de forma favorable. Muchos pacientes en terapia CAR-T experimentan el síndrome de liberación de citocinas: el sistema inmune se pone en directo, causando fiebre, escalofríos o dificultad para respirar. Puede ser letal si el cuerpo no responde de forma adecuada a este tipo de reacciones. Conforme pasaron los días y Emily no parecía mejorar,las probabilidades de Emily de sobrevivir eran bajas.
En cierto momento, Tom recuerda al doctor explicándoles que había la posibilidad de una en mil que Emily sobreviviera esa noche.
“Tal vez piense que soy muy inocente,” dijo Tom. “Pero hablaremos mañana y ella aún estará aquí, y aún seguirá luchando.”
Mientras tanto, el Dr. June discutía con el doctor de Emily en CHOP acerca de las formas posibles para controlar su respuesta inmune. Como último recurso, le administraron un medicamento para artritis reumatoide que suprimiría la respuesta inmune. Este medicamento nunca había sido usado en pacientes con cáncer.
Funcionó. Emily sobrevivió esa noche.
Catorce días después, en su cumpleaños número 7, despertó. Sus doctores y personal del hospital le cantaron el feliz cumpleaños.
“Ella lo superó, aún cuando los doctores dijeron que no lo haría,” dijo Tom.
Las siguientes pruebas de laboratorio impactarían a todos. El cáncer había desaparecido. Sorprendentemente, sus células T aún seguían ahí, listas para dar lucha al cáncer en caso que regrese.
VIDA DESPUÉS DEL CÁNCER
Hoy, Emily tiene 5 años libre de cáncer. Es una niña normal de 12 años, tomando fotos de su perro pomapoo (Pomeranian poodle) y subiendo videos a YouTube de cómo hacer slime, o el último grito de la moda de artesanías pre-adolescente.
En general, Emily está saludable, a excepción de alguna sinusitis ocasional. Para mantenerla sana, recibe inyecciones de células B de reemplazo – debido a que la terapia celular CAR-T también destruye las células B sanas – cada dos semanas.
Cuando es posible, Tom, Kari y Emily pasan su tiempo ayudando a otras familias a sobrellevar el cáncer infantil. También buscan apoyo para investigación en inmunoterapia pediátrica para el cáncer a través de la Fundación Emily Whitehead mientras atienden sus trabajos y escuela, respectivamente.
De hecho, Emily fue invitada especial en la cena de apertura del Instituto Parker para la Inmunoterapia del Cáncer en Abril 2016. Participó con el Dr. Carl June en el escenario mientras él explicaba lo promisorio que es la terapia CAR-T a la audiencia donde había desde investigadores hasta estrellas de Hollywood, incluyendo a Tom Hanks, Katy Perry y Katie Couric.
Su momento favorito? “Definitivamente bailando con Lady Gaga en la pista,” dice sonriente Emily.
(versión en Inglés aquí)
